SHANGHAI und MOLNDAL, Schweden, 23. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. (06938. HK) und ihre Tochtergesellschaft Ribocure Pharmaceuticals AB (zusammenfassend als „Ribo" bezeichnet) geben heute auf der China Pharmaceutical Innovation Conference (CPIC) in Shanghai die positiven Ergebnisse einer in Europa durchgeführten Phase-2a-Studie bekannt, in der Vortosiran (RBD4059) – die siRNA-Therapie von Ribo, die auf den Gerinnungsfaktor XI (FXI) abzielt – bei Patienten mit chronischer koronarer Herzkrankheit (KHK) untersucht wurde.  

Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zeigte, dass Vortosiran bei Patienten, die eine Standardtherapie mit Aspirin erhielten, im Allgemeinen gut vertragen wurde und eine ausgeprägte, dosisabhängige sowie langanhaltende Unterdrückung der FXI-Aktivität bewirkte (NCT06717074, clinicaltrials.gov). In der vorliegenden Studie wurden Patienten mit chronischer koronarer Herzkrankheit (KHK) und einem vorangegangenen Myokardinfarkt untersucht, die Aspirin einnahmen. Patienten, die das Vortosiran-Behandlungsschema der Hochdosisgruppe mit einer Erhaltungsdosis von 400 mg absolvierten, erreichten eine mittlere maximale Senkung der FXI-Aktivität um 92 %, die über mehrere Monate nach der Verabreichung anhielt. Diese Daten sprechen für eine Verabreichung alle drei bis sechs Monate bei verschiedenen Indikationen.

Der Grad der FXI-Hemmung ist deutlich höher als der für beispielsweise die laufenden Programme mit niedermolekularen Wirkstoffen erwartete, bei denen die Verabreichung in der Regel ein- oder zweimal täglich erfolgt und die sich derzeit in der klinischen Phase-3-Entwicklung befinden.

Wichtig ist, dass keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, keine schweren Blutungen und keine klinisch relevanten, nicht schweren Blutungen beobachtet wurden.

Diese Ergebnisse liefern den weltweit ersten klinischen Proof-of-Concept für die siRNA-vermittelte FXI-Hemmung bei Patienten mit koronarer Herzkrankheit und untermauern damit das Potenzial von Vortosiran als differenzierte, langwirksame antithrombotische Therapie. Durch die gezielte Hemmung von FXI soll Vortosiran das Thromboserisiko senken und gleichzeitig die Hämostase aufrechterhalten, wodurch möglicherweise ein großer ungedeckter Bedarf im Bereich der Herz-Kreislauf-Erkrankungen gedeckt wird.

„Die Vorbeugung von Blutgerinnseln ohne Erhöhung des Blutungsrisikos gilt seit langem als der Heilige Gral der Herz-Kreislauf-Medizin. Diese Phase-2a-Daten, die in der Zielpatientengruppe zusätzlich zur Standardtherapie erhoben wurden, bestärken uns in unserer Überzeugung, dass Vortosiran ein sicherer und in hohem Maße differenzierter Ansatz zur FXI-Hemmung bei thromboembolischen Erkrankungen darstellt. Aufbauend auf diesen Erkenntnissen haben wir das ORBIT-XI-Programm (Optimizing RNA-Based Inhibition of Thrombosis) ins Leben gerufen, das mehrere Phase-2b-Studien umfasst, die den schnellen Übergang in die Phase-3-Entwicklung für verschiedene Indikationen unterstützen sollen", sagt Dr. Li-Ming Gan, Mitgeschäftsführer und globaler Forschungs- und Entwicklungsleiter bei Ribo.

Informationen zu Vortosiran, RBD4059

Vortosiran ist ein GalNAc-konjugierter siRNA-Kandidat, der auf der firmeneigenen Leber-Targeting-Plattform RiboGalSTAR™ basiert. Durch die selektive Hemmung der Faktor-XI-Synthese (FXI) hemmt Vortosiran den intrinsischen Gerinnungsweg und entfaltet eine starke antithrombotische Wirkung. Überzeugende humangenetische Belege deuten darauf hin, dass Personen mit von Natur aus verminderten FXI-Spiegeln vor thrombotischen Erkrankungen geschützt sind, ohne dass dabei ein entsprechender Anstieg des Risikos für spontane Blutungen auftritt. Folglich hat sich die FXI-Hemmung als äußerst vielversprechender therapeutischer Ansatz herausgestellt, der das Potenzial bietet, eine wirksame Thromboseprophylaxe mit einem im Vergleich zu bestehenden Antikoagulanzientherapien verbesserten Sicherheitsprofil zu verbinden.

Informationen zu Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. und Ribocure Pharmaceuticals AB

Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. (Ribo, 06938.HK) ist ein innovatives Forschungs- und Entwicklungsunternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entwicklung von Nukleinsäure-Arzneimitteln und verwandten Produkten auf Basis der RNA-Interferenz-Technologie (RNAi) widmet. Mit seinen innovativen Forschungs- und Entwicklungskapazitäten und vertikal integrierten Technologieplattformen hat Ribo eine starke Produktpipeline aufgebaut, um einen Beitrag zur Behandlung schwerer Krankheiten mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu leisten.

Als Tochtergesellschaft von Suzhou Ribo Life Science widmet sich Ribocure Pharmaceuticals AB (Ribocure) der globalen Entwicklung lebensrettender Oligonukleotid-Therapien, wobei der Schwerpunkt auf der Entwicklung von Wirkstoffen und der Pipeline sowie auf neuen Zieltrukturen und dem Aufbau innovativer Kapazitäten zur Durchführung klinischer Studien liegt.

Weitere Informationen finden Sie unter www.ribolia.com sowie www.ribocure.com.

View original content to download multimedia:https://www.prnewswire.com/news-releases/ribo-veroffentlicht-positive-daten-aus-der-phase-2a-studie-zu-vortosiran--weltweit-erste-klinische-daten-zur-sirna-vermittelten-fxi-hemmung-nach-wiederholter-verabreichung-bei-patienten-mit-koronarer-herzkrankheit-302832723.html

Die Zahl der Demenzerkrankungen in Deutschland könnte bis 2060 deutlich ansteigen und das Versorgungssystem spürbar unter Druck setzen. Nach neuen Prognosen des Wissenschaftlichen Instituts der AOK (WIdO) dürfte die Zahl der Betroffenen bei weiter steigender Lebenserwartung von derzeit rund 1,3 Millionen auf bis zu 2,1 Millionen zunehmen. Grundlage der Berechnungen ist ein kleinräumiges Prognoseverfahren, das das Institut gemeinsam mit den Universitäten Trier, Rostock und Köln entwickelt hat.

Die Analyse reicht hinunter bis auf die Ebene von 400 Kreisen und kreisfreien Städten und macht deutliche regionale Unterschiede sichtbar. Bereits 2020 lag der Anteil der Demenzkranken zwischen 1,0 Prozent in Tübingen und 2,6 Prozent in der brandenburgischen Prignitz. Für das Jahr 2060 erwarten die Forscher eine Spanne von 1,7 Prozent Demenzkranken in München bis zu 6,2 Prozent im Landkreis Elbe-Elster in Brandenburg. Besonders betroffen sind damit vor allem ländliche Regionen im Osten, die überdurchschnittlich altern.

Parallel zur wachsenden Zahl von Demenzfällen schrumpft der Pool potenzieller Pflege- und Betreuungspersonen im Erwerbsalter. Laut Studie kamen im Jahr 2020 rechnerisch noch 38 Menschen im erwerbsfähigen Alter auf einen Demenzfall. Bis 2060 dürfte dieses Verhältnis auf 21 Erwerbspersonen pro Fall sinken. Damit würden deutlich mehr Erkrankte von einer deutlich kleineren Zahl potenziell Erwerbstätiger versorgt werden müssen – mit entsprechenden Konsequenzen für Pflegeinfrastruktur, Kommunen und Sozialversicherungen.

Die Autoren der Studie betonen zugleich, dass der prognostizierte Anstieg nicht zwangsläufig ist. Nach heutigem wissenschaftlichem Stand lassen sich Demenzrisiken durch Prävention spürbar senken. Eine konsequentere Behandlung von Bluthochdruck und Diabetes, der Verzicht auf Rauchen oder ein höheres Bildungsniveau könnten dazu beitragen, etwa die Hälfte der Neuerkrankungen zu vermeiden. In einem solchen Szenario würde sich die Zahl der Demenzfälle im Jahr 2060 nicht weiter erhöhen, sondern sich auf einem Niveau zwischen 1,3 und 1,5 Millionen stabilisieren. Die Spannbreite der Projektionen zeigt damit, wie stark der künftige Versorgungsdruck von heute eingeleiteten Präventionsstrategien abhängen dürfte.