WASKYRA®, die erste in den USA zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms zugelassene Gentherapie, ist jetzt kommerziell erhältlich; in den kommenden Monaten werden voraussichtlich weitere Zentren hinzukommen.
CAMBRIDGE, Massachusetts, und ROM, 28. September 2026 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon (FT), eine italienische biomedizinische Wohltätigkeitsorganisation, die sich seit mehr als 35 Jahren für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt, und Orphan Therapies (OT), die kommerzielle Tochtergesellschaft von Orphan Therapeutics Accelerator, einem gemeinnützigen Biotech-Unternehmen, das sich für die Weiterentwicklung und den erweiterten Zugang zu vielversprechenden Therapien für extrem seltene Erkrankungen engagiert, gaben heute bekannt, dass die UCSF Benioff Children's Hospitals als erstes US-amerikanisches „Qualified Treatment Center" (QTC) in den USA, das zur Verabreichung von WASKYRA® (Etuvetidigene Autotemcel) an geeignete pädiatrische Patienten ab einem Alter von sechs Monaten sowie an Erwachsene mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) berechtigt ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) angezeigt ist und für die kein geeigneter, HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.
Orphan Therapies ist der exklusive Vermarktungspartner in den USA für WASKYRA ®, das von der Fondazione Telethon entwickelt und bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Zulassung eingereicht wurde. WASKYRA wurde im Dezember 2025 von der FDA zugelassen und ist die erste verfügbare Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms sowie die erste fortschrittliche Therapie, deren Vermarktung vollständig im Rahmen einer gemeinnützigen Zusammenarbeit erfolgt ist.
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Immundefizienz, die durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung zeichnet sich durch Thrombozytopenie und Blutungskomplikationen, wiederkehrende Infektionen, Ekzeme, eine Störung der Immunregulation sowie ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und bösartige Tumoren aus.
Die UCSF Benioff Children's Hospitals zählen zu den führenden Kinderkrankenhäusern des Landes und verfügen über umfassende Fachkompetenz in der Versorgung von Patienten mit seltenen genetischen und immunologischen Erkrankungen. Die Zulassung von UCSF Health als QTC ermöglicht die kommerzielle Verfügbarkeit von WASKYRA® für in Frage kommende Patienten in den USA und stellt den ersten Schritt zum Aufbau eines US-amerikanischen Netzwerks hochspezialisierter klinischer Zentren dar, um den Zugang für Patienten zu gewährleisten.
„Dieser Meilenstein und die Partnerschaft mit Orphan Therapies spiegeln die kontinuierliche und erfolgreiche Weiterentwicklung des Modells der Fondazione Telethon wider, das ursprünglich darauf ausgelegt war, wissenschaftliche Forschung in konkrete therapeutische Möglichkeiten für Patienten umzusetzen", sagte Ilaria Villa, CEO der Fondazione Telethon. „Nach Jahrzehnten bahnbrechender Forschung haben wir erkannt, dass neuartige, kooperative Lösungen für marktbedingte Herausforderungen erforderlich sind, die verhindern, dass dringend benötigte Behandlungen die von seltenen genetischen Erkrankungen betroffenen Menschen erreichen."
„Unser Ziel ist es, einen zuverlässigen und nachhaltigen kommerziellen Zugang zu lebenswichtigen Therapien für sehr seltene Erkrankungen zu gewährleisten", sagte Beth White, Chief Commercial Officer von Orphan Therapies. „Um dies zu erreichen, finden wir neue Wege, innerhalb bestehender Systeme zu arbeiten, um den Patienten zu helfen. Unsere Partnerschaft mit der Fondazione Telethon bezüglich WASKYRA® ist ein erster Beleg für einen Ansatz, den wir auf eine Reihe von Therapien für extrem seltene Erkrankungen anwenden wollen."
Ein nächtlicher Brand unter einer Kabelbrücke im Berliner Stadtteil Marzahn hat zentrale Leitungen des städtischen Stromnetzes beschädigt und Ermittlungen wegen Brandstiftung ausgelöst. Nach Angaben der Polizei brannten in den frühen Morgenstunden unter einer Brücke an der Boxberger Straße Altreifen und Gerümpel. Ob das Feuer gezielt gelegt wurde, ist Gegenstand laufender Ermittlungen. Einsatzkräfte der Polizei sicherten am Brandort Spuren, um Hinweise auf die Ursache und mögliche Täter zu gewinnen.
Die Feuerwehr war gegen 4.00 Uhr alarmiert worden und ging zunächst von einem kleineren Einsatz aus. Erst vor Ort zeigte sich, dass die Flammen auf unter der Brücke verlegte Stromleitungen übergegriffen hatten. Ein großflächiger Stromausfall blieb nach Angaben eines Feuerwehrsprechers zwar aus, die Leitungen wurden jedoch so stark in Mitleidenschaft gezogen, dass Teile der lokalen Versorgung umgestellt werden mussten.
Nach Angaben von Henrik Beuster, Sprecher von Stromnetz Berlin, mussten 19 gewerbliche Kunden vorübergehend vom regulären Netz getrennt werden. Seit etwa 9.00 Uhr würden sie über ein Notstromaggregat versorgt, sagte Beuster. Betroffen seien zwei 110.000-Volt-Hochspannungskabel sowie mehrere Mittelspannungsleitungen mit 10.000 Volt. Reparaturarbeiten an den beschädigten Trassen seien im Gange, konkrete Angaben zur Dauer der Instandsetzung lagen zunächst nicht vor.
Die Gewerkschaft der Polizei (GdP) hält einen bloßen Zufall für unwahrscheinlich und spricht von einem möglichen gezielten Angriff auf die Infrastruktur. Die Ermittlungen zur schweren Brandstiftung liefen zwar ergebnisoffen in alle Richtungen, betonte die GdP zugleich. In der Vergangenheit war es in Berlin wiederholt zu Angriffen auf Stromtrassen gekommen, die teils umfangreiche Stromausfälle nach sich zogen und nach damaligen Erkenntnissen linksextremistischen Tätergruppen zugerechnet wurden. Die aktuellen Ermittlungen konzentrieren sich nun darauf, ob und wie der jüngste Brand in Marzahn in ein solches Muster einzuordnen ist.
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